Les études cliniques permettent d'évaluer :

• un nouveau médicament (ou une nouvelle association thérapeutique),
• une nouvelle façon de les administrer (par comprimés plutôt que par injection par exemple)
• des techniques novatrices de traitement (radiothérapie ou chirurgie) ou de diagnostic (test biologique par exemple).

L'objectif est de déterminer si ces nouveaux traitements ou nouvelles techniques sont efficaces, bien tolérés et susceptibles d'être à terme proposés à tous les patients concernés. 

Les essais précoces (phase I et  II)

Phase I : l'objectif est d'évaluer un nouveau médicament (ou une association de médicaments) ou une technique pour déterminer la dose recommandée pour son administration ; l'essai est proposé principalement lorsqu'aucun traitement existant ne donne entièrement satisfaction.

Phase II : on  mesure essentiellement l'efficacité d'une nouvelle méthode thérapeutique (un médicament ou une technique). 

La chirurgie par coelioscopie et endoscopie 3D permet de limiter les interventions invasives et les risques associés (2014).

La radiothérapie préopératoire associe la chirurgie et la radiothérapie lors d’une seule séance : un applicateur de radiothérapie est placé au contact de la zone opérée (2014).

La médecine nucléaire intègre de nouveaux médicaments radiopharmaceutiques, comme le Lutatéra pour traiter les tumeurs neuro-endocrines (2015), ou encore la Choline pour réaliser certains examens et bilans d’extension par TEP Scan (2016).

La cryothérapie focale consiste à libérer un gaz très froid dans la zone tumorale via des aiguilles placées sous échographie (2014). C’est un traitement localisé de certains cancers urologiques, tout comme la curiethérapie à haut débit de dose (2016).

Les thérapies ciblées administrées par voie orale au domicile sont de plus en plus nombreuses et nécessitent un suivi pour la bonne observance et la gestion des effets secondaires via l’éducation thérapeutique (2015).

Les techniques d’anesthésie loco-régionale sont utilisées pour la mise en en place de dispositifs intraveineux de longue durée (2016) afin d’améliorer le confort des patients.

La tomothérapie de 3^e génération (2017) permet de développer la radiothérapie adaptative, soit la reprogrammation au gré des séances du plan de traitement en fonction des changements morphologiques de la tumeur, des variations anatomiques du patient. Elle conduit également à mettre en place de nouveaux protocoles (ré-irradiations).

L’immunothérapie consiste à éduquer le système immunitaire à reconnaître les cellules cancéreuses et à les combattre. C’est une famille thérapeutique qui comprend plusieurs techniques, comme les traitements à base d’anticorps monoclonaux, ou d’inhibiteurs du contrôle immunitaire (2015, 2016).
Les CAR-T Cells font partie des immunothérapies. La technique repose sur la modification génétique des propres lymphocytes T d’un patient afin que ceux-ci soient en mesure de reconnaître et détruire les cellules cancéreuses (2019).
De nouvelles formes d’immunothérapie font l’objet de recherches et de développements. Un vaccin thérapeutique individualisé est en essai clinique de phase I pour certains cancers ORL et des ovaires, par exemple (2021).

Les laboratoires de biologie, d’hématologie et de pathologie bénéficient du progrès technologique. Ils intègrent en routine des examens très pointus (séquençage NGS, biologie moléculaire…) nécessaires à la médecine personnalisée.